公司的“精準且可逆”的 RNA 編輯手段旨在處理大規(guī)模人群中的慢性疾病。

　　基因藥物開發(fā)商 AIRNA 已獲得 1.55 億美元的 B 輪融資，用于推進其 RNA 編輯療法的產品組合。

　　這筆資金將主要用于支持其領先候選藥物的開發(fā)，該候選藥物針對與肝臟和肺部疾病相關的基因突變，同時還會擴大其對心臟代謝疾病和其他慢性疾病的關注。

　　總部設在馬薩諸塞州的劍橋市，在德國的圖賓根設有研究業(yè)務，AIRNA 的編輯平臺基于 ADAR 酶，這種酶有助于對 RNA 分子進行精準編輯。

　　與創(chuàng)建永久性基因組修飾的 DNA 編輯技術不同，該公司稱，其方法能夠達成既精準又可逆的治療干預——這是管理與年齡相關和慢性疾病的關鍵特性，在這些疾病中，長期治療的靈活性極為重要。

　　AIRNA 平臺運用化學優(yōu)化的向導 RNA 來引導 ADAR 至特定的 RNA 靶點，最大程度地減少意外編輯并最大程度地提升治療潛力。

　　該公司的策略旨在矯正有害的基因突變或引入有益的變異，以提升人群的健康狀況——從長壽的角度來看，這是個有趣的提議。

　　AIRNA 稱，其正在借助自身的 RNA 編輯能力來應對心臟代謝疾病及其他慢性病癥。

　　通過識別與健康狀況改善相關的基因變異，比如那些能賦予心血管疾病抵抗力的基因變異，該公司打算通過有針對性的 RNA 編輯來重現這些效果。

　　AIRNA 臨床項目最初的重點在于一種被稱作 AATD 的疾病，此疾病由 SERPINA1 基因的突變所引發(fā)，致使一種被稱為α-1 抗胰蛋白酶（M-AAT）的關鍵蛋白質缺失。

　　盡管通常被歸為罕見病，可 AATD 實則是一種常見的遺傳疾病，有著廣泛的臨床表現，涵蓋了肺和肝臟方面的疾病。

　　AIRNA 的主要治療手段旨在修復受最為普遍的 AATD 相關突變影響的 RNA 轉錄本，進而恢復正常的 M-AAT 生成。

　　“AIRNA 正在開發(fā)一種新型的基因藥物，有可能為眾多疾病提供功能性治愈方案，”AIRNA 首席執(zhí)行官克里斯·埃爾弗魯姆（Kris Elverum）說?！靶峦顿Y者與現有投資者的這種合作關系讓我們能夠迅速為 AATD 患者提供 AIR-001，并推進一系列藥物的研發(fā)工作，以充分挖掘 RNA 編輯的潛力。”

　　最近一輪由 Venrock 醫(yī)療保健資本合作伙伴和 Forbion Growth 牽頭，還有眾多其他投資者參與的融資，將助力 AIRNA 的主導項目進入 1/2 期臨床試驗，同時進一步拓展其治療產品組合。

　　“AIRNA 在 RNA 編輯方面的創(chuàng)新方法具有獨特的潛力，通過為許多病癥引入健康的基因變異，能夠讓大量人群的健康狀況得到改善，”Forbion 的 Dirk Kersten 說道。kaiyun官網中國 開云網址