kaiyun網(wǎng)頁(yè)登錄入口 開(kāi)云在線人類(lèi)文明史在很大程度上是一部與疾病抗?fàn)幍纳葸M(jìn)史。當(dāng)前，第四次工業(yè)革命與生物醫(yī)藥技術(shù)迭代密切交織，基因編輯、AI制藥、納米遞送等顛覆性技術(shù)持續(xù)涌現(xiàn)，研發(fā)正超越單純的科技范疇，演變成為大國(guó)競(jìng)爭(zhēng)的戰(zhàn)略制高點(diǎn)。從2024年政府工作首次將“發(fā)展機(jī)制，一系列頂層設(shè)計(jì)和政策文件密集出臺(tái)的背后體現(xiàn)的是黨和國(guó)家站在人民健康福祉、國(guó)家戰(zhàn)略自主的高度所作出的長(zhǎng)遠(yuǎn)謀劃和先手布局，展示出以創(chuàng)新藥發(fā)展為抓手，推動(dòng)健康中國(guó)建設(shè)和提升國(guó)際競(jìng)爭(zhēng)力的鮮明態(tài)度與堅(jiān)定決心。

　　創(chuàng)新藥（First-in-Class）是指基于全新作用機(jī)制、分子實(shí)體或治療方法開(kāi)發(fā)且具有明確臨床價(jià)值，在全球未上市的藥品。從研發(fā)層面看，與傳統(tǒng)仿制藥（Me-too）復(fù)制已有藥物或改良藥（Me-better）對(duì)現(xiàn)有藥物進(jìn)行優(yōu)化有本質(zhì)的不同，創(chuàng)新藥通常涉及靶向治療、基因編輯、免疫療法等前沿技術(shù)，歷經(jīng)靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)與驗(yàn)證、先導(dǎo)化合物篩選、臨床前研究、I-III期臨床試驗(yàn)等漫長(zhǎng)過(guò)程，其高投入、長(zhǎng)周期和高風(fēng)險(xiǎn)的現(xiàn)實(shí)被業(yè)界形象地用3個(gè)“10”來(lái)形容，即10億美元投入、10年研發(fā)周期以及10%的成功概率，線”的原始創(chuàng)新。

　　更重要的是，創(chuàng)新藥代表著對(duì)疾病認(rèn)知和治療手段的根本性突破。例如，程序性死亡受體-1／程序性死亡配體-1（PD-1／PD-L1）抑制劑通過(guò)恢復(fù)T細(xì)胞對(duì)癌細(xì)胞的殺傷功能，大幅延長(zhǎng)多種癌癥的生存期；CAR-T細(xì)胞療法在難治復(fù)發(fā)性血液腫瘤中實(shí)現(xiàn)了前所未有的高緩解率；CRISPR-Cas基因編輯技術(shù)為鐮狀細(xì)胞貧血等單基因疾病提供了潛在根治策略；阿爾茨海默病藥物侖卡奈單抗（Lecanemab）首次證明清除β-淀粉樣蛋白可延緩認(rèn)知衰退；HIV長(zhǎng)效抑制劑來(lái)那卡韋（Le-nacapavir）僅需每年兩次皮下注射，在關(guān)鍵試驗(yàn)中實(shí)現(xiàn)100%預(yù)防效果，并被國(guó)際學(xué)術(shù)期刊《科學(xué)》評(píng)為2024年十大科學(xué)突破之首。這些突破充分展示了仿制藥和改良藥所難以企及的原始創(chuàng)新價(jià)值。

　　創(chuàng)新藥不僅是醫(yī)藥領(lǐng)域的科研創(chuàng)新成果，更關(guān)乎國(guó)家發(fā)展的全局，加快創(chuàng)新藥研發(fā)具有多重戰(zhàn)略意義。一方面，創(chuàng)新藥是應(yīng)對(duì)重大疾病挑戰(zhàn)的根本出路和維護(hù)國(guó)家醫(yī)藥安全的戰(zhàn)略基石。隨著人口老齡化加劇和重大疾病發(fā)病率的上升，我國(guó)疾病譜已發(fā)生深刻變化，惡性腫瘤、心腦血管等慢性病占總死亡人數(shù)80%以上，艾滋病、耐藥結(jié)核、病毒性肝炎以及潛在的新發(fā)呼吸道傳染病仍對(duì)公共衛(wèi)生構(gòu)成長(zhǎng)期威脅。傳統(tǒng)治療手段往往只能緩解癥狀，而創(chuàng)新藥能夠突破復(fù)雜疾病防治的深層桎梏帶來(lái)革命性療效，填補(bǔ)現(xiàn)有醫(yī)療手段的空白。同時(shí)，歐美日等發(fā)達(dá)國(guó)家、地區(qū)在掌握專利藥的數(shù)量上占據(jù)絕對(duì)優(yōu)勢(shì)，關(guān)鍵原料藥和制劑技術(shù)形成事實(shí)壟斷。無(wú)論是新冠疫情期間，疫苗和特效藥從醫(yī)療資源升格為戰(zhàn)略資源，還是現(xiàn)如今美國(guó)將生物醫(yī)藥列為關(guān)鍵技術(shù)領(lǐng)域?qū)嵤┏隹诠苤?、歐盟推出《關(guān)鍵藥物法案》提案等情況的出現(xiàn)，都共同揭示出醫(yī)藥供應(yīng)鏈脆弱性和醫(yī)藥自主權(quán)的極端重要性。因此，只有把醫(yī)藥發(fā)展命脈牢牢抓在自己手里，國(guó)家安全、技術(shù)主權(quán)與生命主權(quán)才更有保障。另一方面，創(chuàng)新藥是推動(dòng)經(jīng)濟(jì)高質(zhì)量發(fā)展的新質(zhì)引擎和參與全球健康治理的重要抓手。創(chuàng)新藥憑借高知識(shí)密度、高價(jià)值創(chuàng)造特性被譽(yù)為醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)“皇冠上的明珠”?？梢哉f(shuō)，創(chuàng)新藥既能夠催生出涵蓋基礎(chǔ)研究、藥物篩選、臨床應(yīng)用等完整創(chuàng)新生態(tài)體系，也能夠帶動(dòng)上下游產(chǎn)業(yè)鏈產(chǎn)值顯著增長(zhǎng)，創(chuàng)造巨大的經(jīng)濟(jì)效益和就業(yè)機(jī)會(huì)，已經(jīng)成為新的經(jīng)濟(jì)增長(zhǎng)點(diǎn)。此外，在全球健康治理中，誰(shuí)搶占先發(fā)優(yōu)勢(shì)并主導(dǎo)技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)，誰(shuí)就能左右國(guó)際市場(chǎng)走向。我國(guó)越來(lái)越多的醫(yī)藥企業(yè)在創(chuàng)新藥研發(fā)領(lǐng)域取得關(guān)鍵技術(shù)突破，既為藥企“走出去”提供機(jī)遇，推動(dòng)中國(guó)方案轉(zhuǎn)化為國(guó)際標(biāo)準(zhǔn)，也增強(qiáng)了我國(guó)在構(gòu)建人類(lèi)衛(wèi)生健康共同體中的引領(lǐng)作用。

　　近年來(lái)，我國(guó)在創(chuàng)新藥研發(fā)領(lǐng)域取得了令人矚目的進(jìn)步。獲批新藥數(shù)量迅猛增長(zhǎng)，“十四五”以來(lái)累計(jì)有113個(gè)創(chuàng)新藥獲批上市，是“十三五”期間的2.8倍，市場(chǎng)規(guī)模跨過(guò)了1000億元大關(guān)；2023年批準(zhǔn)上市1類(lèi)創(chuàng)新藥40個(gè)，2024年進(jìn)一步攀升至48個(gè)，涵蓋近20個(gè)治療領(lǐng)域。研發(fā)管線投入顯著增加，據(jù)有關(guān)咨詢機(jī)構(gòu)統(tǒng)計(jì)，2024年中國(guó)制藥企業(yè)和科研機(jī)構(gòu)在研新藥項(xiàng)目數(shù)量約占全球的26.7%，成為僅次于美國(guó)的第二大藥物研發(fā)集群。審評(píng)審批改革成效顯現(xiàn)，2015年之后，中美新藥上市時(shí)間差已縮小到不足2年；2024年，創(chuàng)新藥上市申請(qǐng)的平均審評(píng)時(shí)長(zhǎng)比整體藥品縮短了57天，部分國(guó)內(nèi)研發(fā)的新藥甚至實(shí)現(xiàn)了與歐美同步申報(bào)。本土創(chuàng)新成果持續(xù)涌現(xiàn)，在腫瘤免疫治療等前沿領(lǐng)域研發(fā)出一批具有國(guó)際影響力的創(chuàng)新藥。值得一提的是，近幾年來(lái)我國(guó)學(xué)者在國(guó)際三大頂級(jí)學(xué)術(shù)期刊（Cel/Nature/Science）和四大頂級(jí)醫(yī)學(xué)期刊（NEJM/Lancet/JAMA/BMJ）發(fā)表的醫(yī)藥論文數(shù)量不斷攀升，為新藥創(chuàng)制提供了源頭活水。

　　然而，中國(guó)創(chuàng)新藥領(lǐng)域仍存在諸多短板。原始創(chuàng)新能力不足，許多項(xiàng)目集中在已有成熟靶點(diǎn)上的Me-Too/Me-Better 式跟進(jìn)，真正的First-in-Class藥物較為缺乏，同一作用機(jī)制下的類(lèi)似藥物競(jìng)相出現(xiàn)，產(chǎn)品同質(zhì)化凸顯。創(chuàng)新基礎(chǔ)不牢，在生命科學(xué)基礎(chǔ)研究、藥物發(fā)現(xiàn)源頭技術(shù)上積累不夠深厚，高通量藥物篩選平臺(tái)等關(guān)鍵核心技術(shù)“卡脖子”問(wèn)題依然存在。高端人才匱乏，本土企業(yè)在頂尖藥物發(fā)現(xiàn)科學(xué)家和臨床開(kāi)發(fā)專家數(shù)量上存在明顯缺口，缺乏跨學(xué)科整合能力和全球多中心臨床試驗(yàn)組織管理經(jīng)驗(yàn)。企業(yè)創(chuàng)新生態(tài)不穩(wěn)健，部分中小創(chuàng)新藥企過(guò)度依賴資本市場(chǎng)融資，研發(fā)投入短期化、浮躁化，為追逐熱點(diǎn)頻繁更換管線，缺乏持續(xù)打磨項(xiàng)目的定力。

　　面對(duì)機(jī)遇與挑戰(zhàn)，進(jìn)一步推動(dòng)我國(guó)創(chuàng)新藥高質(zhì)量發(fā)展，需要重點(diǎn)在以下幾個(gè)方面發(fā)力。

　　加強(qiáng)創(chuàng)新藥研發(fā)源頭供給，夯實(shí)基礎(chǔ)研究和早期開(kāi)發(fā)。一是持續(xù)加大對(duì)生命科學(xué)基礎(chǔ)研究的投入力度，布局長(zhǎng)周期的藥物原創(chuàng)靶點(diǎn)研究計(jì)劃，支持高校、科研院所圍繞重大疾病機(jī)理開(kāi)展攻關(guān)。二是在“重大新藥創(chuàng)制”等科技重大專項(xiàng)基礎(chǔ)上，進(jìn)一步完善新藥早期研發(fā)資助機(jī)制，對(duì)顛覆性創(chuàng)新思路給予經(jīng)費(fèi)和政策傾斜。三是鼓勵(lì)科研單位和企業(yè)協(xié)作建立藥物發(fā)現(xiàn)聯(lián)合實(shí)驗(yàn)室、國(guó)家級(jí)新藥研發(fā)平臺(tái)，提高篩選、先導(dǎo)化合物優(yōu)化等關(guān)鍵環(huán)節(jié)的能力。四是注重完善激勵(lì)機(jī)制，在科研評(píng)價(jià)中提高醫(yī)學(xué)和藥學(xué)成果權(quán)重，鼓勵(lì)科研人員深入醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)需求，推動(dòng)論文成果向藥物產(chǎn)品轉(zhuǎn)化。

　　深化藥品審評(píng)審批改革，加速新藥研發(fā)到上市的轉(zhuǎn)化。一是完善提前介入和溝通機(jī)制，對(duì)納入國(guó)家鼓勵(lì)的重點(diǎn)創(chuàng)新藥，優(yōu)化實(shí)行“一企一策”的研審聯(lián)動(dòng)，監(jiān)管部門(mén)從臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)階段就提供指導(dǎo)咨詢。二是擴(kuò)大審評(píng)審批提速試點(diǎn)，進(jìn)一步增加試點(diǎn)地區(qū)和范圍，縮短創(chuàng)新藥臨床試驗(yàn)審批時(shí)限；對(duì)臨床急需、療效確切的創(chuàng)新藥加快審評(píng)，充分利用已有數(shù)據(jù)，必要時(shí)減免部分國(guó)內(nèi)臨床試驗(yàn)要求。三是強(qiáng)化審評(píng)隊(duì)伍和科學(xué)監(jiān)管，加大藥品審評(píng)檢查人才培訓(xùn)，吸納更多具有新藥研發(fā)背景的專家加入審評(píng)隊(duì)伍，推進(jìn)真實(shí)世界證據(jù)、滾動(dòng)審評(píng)等新監(jiān)管工具的應(yīng)用。

　　優(yōu)化資本市場(chǎng)和產(chǎn)業(yè)生態(tài)，構(gòu)建可持續(xù)創(chuàng)新投融資體系。一是完善多層次資本市場(chǎng)對(duì)醫(yī)藥企業(yè)的支持，繼續(xù)發(fā)揮科創(chuàng)板、創(chuàng)業(yè)板對(duì)未盈利生物醫(yī)藥企業(yè)上市融資的政策優(yōu)勢(shì)；對(duì)已上市創(chuàng)新藥企業(yè)，支持其再融資募資用于新藥研發(fā)。二是鼓勵(lì)國(guó)有大型基金、保險(xiǎn)資金等長(zhǎng)期資金進(jìn)入生物醫(yī)藥領(lǐng)域，設(shè)立政府引導(dǎo)基金對(duì)早期創(chuàng)新項(xiàng)目進(jìn)行投資孵化，引導(dǎo)資本更多流向“硬科技”性質(zhì)的原始創(chuàng)新項(xiàng)目。三是營(yíng)造良好的產(chǎn)業(yè)孵化環(huán)境，在生物醫(yī)藥集聚地區(qū)建設(shè)一批國(guó)際一流的藥物孵化器和加速器，為科研成果轉(zhuǎn)化提供一站式服務(wù)。四是完善創(chuàng)新失敗的容錯(cuò)機(jī)制，對(duì)創(chuàng)新藥企階段性失敗給予合理的融資便利和政策紓困。五是完善知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)和收益分享機(jī)制，激勵(lì)科研人員和機(jī)構(gòu)持續(xù)產(chǎn)出高質(zhì)量專利和成果。

　　一體強(qiáng)化人才培養(yǎng)和引進(jìn)，打造高水平創(chuàng)新人才隊(duì)伍。一是建立多層次人才培養(yǎng)體系，支持高校設(shè)立與藥物研發(fā)相關(guān)的交叉學(xué)科專業(yè)，培養(yǎng)既懂藥學(xué)又懂臨床的復(fù)合型人才；鼓勵(lì)校企聯(lián)合培養(yǎng)，通過(guò)設(shè)立企業(yè)導(dǎo)師制、產(chǎn)業(yè)博士后工作站等方式，讓學(xué)生盡早接觸產(chǎn)業(yè)實(shí)踐。二是實(shí)施精準(zhǔn)化人才引進(jìn)策略，針對(duì)藥物化學(xué)、藥理毒理、臨床開(kāi)發(fā)、注冊(cè)事務(wù)等關(guān)鍵崗位制定專項(xiàng)引才計(jì)劃，對(duì)引進(jìn)的高層次人才在科研啟動(dòng)經(jīng)費(fèi)、住房保障、子女教育、配偶就業(yè)等方面給予全方位支持。三是完善人才評(píng)價(jià)激勵(lì)機(jī)制，建立以創(chuàng)新價(jià)值、能力、貢獻(xiàn)為導(dǎo)向的人才評(píng)價(jià)體系；支持企業(yè)實(shí)施股權(quán)激勵(lì)、項(xiàng)目分紅等長(zhǎng)期激勵(lì)措施。四是優(yōu)化人才發(fā)展環(huán)境，在生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)集聚區(qū)建設(shè)國(guó)際化人才社區(qū)，簡(jiǎn)化外籍人才工作許可和居留許可辦理流程。五是加強(qiáng)國(guó)際人才交流合作，建立常態(tài)化的國(guó)際學(xué)術(shù)交流機(jī)制，支持本土人才赴國(guó)外頂尖藥企和研究機(jī)構(gòu)學(xué)習(xí)深造，為本土人才提供國(guó)際化成長(zhǎng)平臺(tái)。

　　深化國(guó)際交流與合作，加速中國(guó)創(chuàng)新藥“引進(jìn)來(lái)”和“走出去”。一方面要“引進(jìn)來(lái)”，鼓勵(lì)國(guó)內(nèi)研究機(jī)構(gòu)和企業(yè)積極參與國(guó)際多中心臨床試驗(yàn)，與全球頂尖藥企、高校聯(lián)合開(kāi)展藥物早期研究；加快推動(dòng)境外已上市新藥在國(guó)內(nèi)的審評(píng)審批；支持跨國(guó)藥企在華設(shè)立研發(fā)中心和開(kāi)放式創(chuàng)新平臺(tái)。另一方面要“走出去”，支持有條件的企業(yè)在海外開(kāi)展臨床試驗(yàn)和注冊(cè)申報(bào)，爭(zhēng)取中國(guó)原創(chuàng)藥物盡早獲得FDA、EMA等嚴(yán)格監(jiān)管市場(chǎng)的批準(zhǔn)；鼓勵(lì)國(guó)內(nèi)企業(yè)通過(guò)技術(shù)轉(zhuǎn)讓等模式，將自主研發(fā)新藥推向全球市場(chǎng)；深化藥品監(jiān)管?chē)?guó)際合作，推動(dòng)監(jiān)管標(biāo)準(zhǔn)與國(guó)際接軌；參與全球藥物惠及機(jī)制，展現(xiàn)中國(guó)作為大國(guó)的責(zé)任擔(dān)當(dāng)。