當(dāng)你聽到‘基因治療’這個(gè)詞時(shí)，是否已經(jīng)想象到未來醫(yī)學(xué)的無限可能性？我們的身體不僅可以被藥物治療，還有機(jī)會(huì)通過基因本身找到病痛的根源。這項(xiàng)前沿科技給無數(shù)患者帶來了希望，尤其是在治療某些遺傳病、腫瘤等方面。而在中國(guó)，國(guó)家藥監(jiān)局的最新發(fā)布，正是...
5月16日消息，美國(guó)賓夕法尼亞州醫(yī)生使用基因編輯工具CRISPR治療了一名患有罕見致命遺傳病的新生兒?？茖W(xué)家稱，這項(xiàng)技術(shù)未來或可惠及數(shù)百萬患者。 研究人員在最新發(fā)表的論文中描述了這一病例，稱這名來自賓夕法尼亞州克利夫頓海茨的嬰兒 KJ?...
美國(guó)男嬰KJ·馬爾登患有因基因變異導(dǎo)致的罕見病，自今年2月以來接受了據(jù)稱為世界首例的定制基因編輯療法，目前效果良好?！ ∶绹?guó)《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》15日刊發(fā)研究介紹馬爾登的治療情況，稱這一病例為其他罕見病尋求基因療法帶來希望?！ ⊙芯孔髡咧?..
美國(guó)費(fèi)城兒童醫(yī)院與賓夕法尼亞大學(xué)醫(yī)學(xué)院的研究團(tuán)隊(duì)成功利用基因編輯技術(shù)治愈了一名患有罕見遺傳性疾病的嬰兒KJ。 2.該療法采用堿基編輯技術(shù)，通過脂質(zhì)納米顆粒將定制化的CRISPR基因組編輯輸送至肝臟細(xì)胞中進(jìn)行修復(fù)?！ ?.KJ在接受治療后...
據(jù)新華社，當(dāng)?shù)貢r(shí)間5月16日，國(guó)際信用評(píng)級(jí)機(jī)構(gòu)穆迪公司宣布，由于美國(guó)政府債務(wù)及利息支出增加，該機(jī)構(gòu)決定將美國(guó)主權(quán)信用評(píng)級(jí)從Aaa下調(diào)至Aa1，同時(shí)將其評(píng)級(jí)展望從“負(fù)面”調(diào)整為“穩(wěn)定”。 穆迪發(fā)開云網(wǎng)站布公告說，評(píng)級(jí)下調(diào)反映出過去十多年來...
開云網(wǎng)站5月16日消息，近期，美國(guó)賓夕法尼亞州醫(yī)生使用基因編輯工具CRISPR治療了一名患有罕見致命遺傳病的新生兒?？茖W(xué)家稱，這項(xiàng)技術(shù)未來或可惠及數(shù)百萬患者?！ ∫幻加泻币娭旅z傳病的新生兒在接受為其量身定制的實(shí)驗(yàn)性基因編輯療法后，正在...
你是否曾對(duì)那些被稱為“瓷娃娃”“木偶人”的人群感到無奈和心痛？距今的第18個(gè)國(guó)際罕見病日，全球約3億罕見病患者再次成為熱議話題。隨著科技的進(jìn)步，尤其在基因編輯和人工智能（AI）領(lǐng)域的突破，中國(guó)的罕見病診療近來迎來了轉(zhuǎn)機(jī)?！ 『币姴?，顧名思...
在一個(gè)陽光明媚的午后，孩子們?cè)诠珗@里歡快地嬉戲，而在某個(gè)角落，有一位小朋友卻因?yàn)楹币姷倪z傳病而無法參與這份簡(jiǎn)單的快樂。想象一下，這種無力感和絕望感對(duì)于孩子和他們的家庭來說是多么沉重。然而，最近來自美國(guó)費(fèi)城兒童醫(yī)院和賓夕法尼亞大學(xué)醫(yī)學(xué)團(tuán)隊(duì)的...
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